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美国食品和药物管理局(FDA)近期批准Tegsedi(inotersen)用于遗传性甲状旁腺素淀粉样变性(polyneuropathy of hereditary transthyretin-mediated amyloidosis,hATTR)成人患者。截止目前,该药物已经获批在美国、欧盟,和加拿大使用。hATTR是一种罕见的进展性、系统性、致死性遗传性神经疾病,是由于TTR淀粉样蛋白异常形成和...